据天下卫生组织（WHO）官网宣布，环球约有4.66亿人患有致残性听力障碍，个中3400万是儿童。
临床上对付遗传性感音神经性聋的治疗，除了佩戴助听器和植入人工耳蜗等办法外，尚无任何有效的治疗手段。
在非综合征型遗传性耳聋中，常染色体隐性遗传性耳聋占80%。
治疗这类疾病，最佳方法是精准修复相应的基因突变位点，使听力规复。
CRISPR/Cas9基因编辑系统是近年来兴起的新型基因编辑工具，已在遗传疾病治疗中表现出了巨大的运用潜力。

科学家成功修复小鼠听觉功能 遗传性耳聋精准治疗有望_遗传性_隐性 AI简讯

该研究基于CRISPR/Cas9-HMEJ策略精准纠正了小鼠体内内毛细胞中的基因突变位点，规复了耳蜗部分内毛细胞静纤毛形态、修复了内毛细胞持续囊泡开释功能并持久改进了小鼠的听觉功能，为终极在人类隐性遗传性耳聋及其他器官系统隐性遗传性疾病中实现安全、持久的基因治疗供应了科学依据和参考。

来源： 光明网