喜讯!
国产新药完成临床3期试验,占领阿尔茨海默症迈出关键一步

FDA宣告基因疗法6大年夜指南、人工智能猜测基因突变精确度更高……BioWeek一周事_基因_癌症 文字写作

上海绿谷制药有限公司17日宣告,由中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所和上海绿谷制药联合研发的治疗阿尔茨海默症新药“甘露寡糖二酸(GV-971)”顺利完成临床3期试验。
这次试验完成,意味着该新药研制已经迈过了最关键的一步。

基因疗法曾经只是一种理论,现在随着生命医学的进步,它们正在“梦想成真”。
2017年,FDA先后批准3个基因治疗药物。
2018年,FDA局长Scott Gottlieb博士多次揭橥声明,将为基因疗法的开拓、审查和批准供应一个完全框架。
7月11日,FDA针对基因疗法发布6份新指南,旨在促进这一个改造领域的发展。

实时剖析、周期缩短、超长读长!
这款手持式测序仪在快速检测领域“魅力十足”

病原体传播,无论是经由空气、食品或是水,都有可能对畜牧业、农业和人类康健造成深远的影响。
然而,当前的测序技能对微生物剖析仍存在很大寻衅。
如今,利用纳米孔测序的实时性和直接DNA/RNA的能力,科学家们已经将Oxford Nanopore公司研发的MinION利用在了微生物鉴定、抗生素抗药性剖析以及结核样本检测等须要快速检测结果的领域,大大缩短了从取样到出结果的周期。

均超一亿$!
GEN:2018上半年IPO环球Top10,药明康德摘得榜首

2018年上半年已经告罄,GEN推出“Top 10 Biopharma IPOs of January—June 2018”榜单,罗列了2018年迄今为止环球IPO古迹最佳的10家医药企业。
个中,位居榜首的是今年5月在上海证券交易所挂牌上市的药明康德。

液体活检新打破!
科学家们开拓出“RNA测序”的通用模板

通过检测血液或尿液中少量的RNA来诊断或治疗疾病是一个新兴领域。
随着技能的进步,研究职员可以对RNA片段进行测序,但不同的人利用不同的方法来测序RNA,有时会得到不同的结果,这是影响成功的一个重大障碍,使得此领域很难取得进展。
比来,密歇根大学Tewari教授的实验室领导了美国和荷兰的9个实验室组成同盟,通过美国国立卫生研究院,试图办理这个问题。
该同盟测试了9种不同的RNA测序方法,以理解和标准化测序小RNA的最佳方法,他们的目标是创建一个可以从一个实验室复制到另一个实验室的标准。

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提前干预!
Nature医学:在胎儿期进行,基因疗法或可逆转遗传病

基因治疗的涌现改变了传统医疗的范式,特殊是针对罕见病。
7月16日,《Nature Medicine》期刊揭橥一项最新成果:科学家们考试测验在胎儿阶段履行基因疗法,有望将致命遗传病扼杀在摇篮里。
这一研究在小鼠模型中完成,成功修复了子宫中胎鼠的罕见突变,为未来实现胎儿基因治疗带来了希望!

过敏不一定是坏事儿!
Nature子刊主要创造:过敏反应可抵御皮肤癌

过敏是十分引人厌的事儿。
据估计,目前44 %的英国人至少有一种过敏源。
但过敏是否真的百害而无一利?近日,伦敦帝国理工学院的一项研究从另一方面为过敏“正名”:研究表明,引发过敏反应的免疫系统身分也可能有助于保护皮肤免受癌症的侵害。

癌症早期多无明显症状,等患者涌现特异症状时,常已属于癌症晚期。
天下卫生组织指出,2/3的癌症可以预防和治愈。
近日,斯坦福大学医学院的一项新研究表明,用于打消稀少和难以捕获的肿瘤细胞的磁线可能是一种快速有效的早期癌症检测策略。
这或将极大的帮助癌症的早期创造。

Nature子刊:不靠试验!
人工智能再发力,预测基因突变精确度更高

基因暗物质是指对生物界中的基因起决定性的物质。
近日,科学家们开拓出一种被称为ExPecto的新人工智能,可预测人类基因组中所谓“暗物质”区域的基因突变的影响。
ExPecto还可指出特定的突变是如何毁坏全体基因的开启和关闭的。

“改造”癌细胞对抗癌症?Science子刊展示:巧用“魔剪”的新思路

“利用癌细胞自己攻击自己”——这是《Science Translational Medicine》期刊最新一篇文章揭示的一种抗癌新考试测验。
科学家们借助“魔剪”CRISPR对癌细胞进行“改造”,使其能够对抗自己的同类。
这一招“借力打力”有望适用于多种癌症类型。

推翻传统不雅观点!
高水平维生素D并不能预防痴呆

上半年,探索君先后宣布了维生素D降落患癌风险、治疗糖尿病、提高出生几率等方面的好。
然而,7月9日揭橥的一项新成果却给维生素D泼了点冷水。
研究称,维生素D不太可能保护个体免受多发性硬化症、帕金森病、阿尔茨海默症或其他大脑干系疾病的侵害。

Nature重磅:更快、更便宜、更精准!
“魔剪”CRISPR或改写细胞疗法

无需病毒载体,实现对人类T细胞高效、精准的基因改造,这是科学家们最新揭橥在Nature杂志上的打破成果。
而“魔剪”CRISPR又在个中发挥了至关主要的浸染。
研究职员认为,这一成果对科研、医学和工业领域具有重大意义,将大大加快下一代细胞疗法的发展,为癌症等疾病的治疗带来新希望。

厉害了!
中国人胚胎数据助力表不雅观遗传研究,证明早期胚胎环境会影响未来康健

7月11日,揭橥在Science Advances杂志上的一项研究称,科学家们已初步理解到,在怀胎后的最初几天里,我们基因上的标记可能与未来不良康健结果有关。
这项研究是理解胚胎对早期环境作出反应的机制的主要一步,或能辅导怀胎前干预模式的制订,为未来康健打下根本。

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